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GNW-Adhoc: Santhera's Partner Catalyst Pharmaceuticals lanciert AGAMREE® (Vamorolon) in den Vereinigten Staaten

^* AGAMREE® ist von der U.S. FDA zugelassen und jetzt in den USA für die

Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren

erhältlich

* Dies folgt auf die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE in Deutschland

im Januar 2024 durch Santhera

* AGAMREE ist die erste DMD-Behandlung, die in den USA, der EU und dem

Vereinigten Königreich zugelassen ist

Pratteln, Schweiz, 14. März 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) freut

sich, die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-

Muskeldystrophie (DMD) in den Vereinigten Staaten (USA) durch Catalyst

Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), dem Vermarktungspartner des Unternehmens

für Nordamerika, bekannt zu geben.

"Wir gratulieren unserem Partner Catalyst zur Einführung von AGAMREE® in den

Vereinigten Staaten. Nach der ersten weltweiten Markteinführung dieses

neuartigen Produkts in Deutschland im Januar stellt diese Lancierung einen

wichtigen nächsten Schritt dar, um AGAMREE so schnell wie möglich für möglichst

viele Patienten mit DMD verfügbar zu machen", sagte Dario Eklund, CEO von

Santhera.

Die Markteinführung von AGAMREE in den USA folgt auf die Zulassung des Produkts

durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) am

26. Oktober 2023, basierend auf den Daten der zulassungsrelevanten VISION-DMD-

Studie, die kürzlich in der Fachzeitschrift Neurology

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112) veröffentlicht

wurde, und ergänzt durch Daten zur Sicherheit aus drei offenen Studien,

einschliesslich Anschlussstudien.

Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den beiden Unternehmen, die erstmals im

Juni 2023 (https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2023-

06-20_SANN_Catalyst_e_final.pdf) bekannt gegeben wurde, hält Catalyst eine

exklusive Lizenz zur Vermarktung von AGAMREE in Nordamerika für DMD und alle

potenziellen zukünftigen Indikationen. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalyst

an Santhera umsatzabhängige Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen

sowie Lizenzgebühren im bis zu tiefen zweistelligen Prozentbereich zahlen, und

Santhera's entsprechende Royalties gegenüber Dritten auf AGAMREE-Verkäufe in

allen Indikationen in Nordamerika übernehmen.

Weitere Informationen sind in der Ankündigung von Catalyst hier

(https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/ca talyst-

pharmaceuticals-announces-agamreer-now-commercially) einsehbar.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Leiden, ist in den USA

(prescribing information (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)), der

Europäischen Union (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree- epar-

product-information_de.pdf)) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung

zugelassen.

Literaturverweise:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868? utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_cont ent=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature /P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature /SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen

mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®

(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in

einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)

und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products

Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für

Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix

Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur

Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen

Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de

(http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com

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 ISIN  CH0027148649

AXC0072 2024-03-14/07:05

Relevante Links: Santhera Pharmaceuticals Holding AG

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