GNW-News: Fünfjahresdaten zu AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit DMD zeigen ein verbessertes Sicherheitsprofil bei vergleichbarer Wirksamkeit wie bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden

^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR * Vergleichbare Langzeitwirksamkeit wie bei der Standardtherapie mit Kortikosteroiden über 5 Jahre * Normales Wachstum bleibt erhalten, im Gegensatz zur Wachstumshemmung, die bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden häufig auftritt * Deutlich geringere Rate an Wirbelkörperfrakturen unter AGAMREE * Geringere Inzidenz von Katarakten als normalerweise bei DMD-Patienten unter Kortikosteroidbehandlung beobachtet Pratteln, Schweiz, 4. November 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) hat heute positive Topline-Ergebnisse einer Analyse von Langzeitdaten veröffentlicht; darunter erste Bewertungen aus der laufenden, offenen, multizentrischen GUARDIAN-Studie zur Bewertung von AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Langzeitanalyse umfasste Patienten, die zuvor noch keine Kortikosteroide erhalten hatten und im Alter zwischen vier und sieben Jahren in klinischen Studien mit der Behandlung mit AGAMREE begonnen hatten und diese im Rahmen verschiedener Zugangsprogramme, darunter die GUARDIAN-Studie, fortsetzten. Es wurden Daten von bis zu 110 Patienten analysiert, wobei die Patientenzahlen je nach Datenverfügbarkeit variierten. In dieser Langzeitanalyse hatten die Patienten AGAMREE bis zu acht Jahre lang erhalten, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von etwa fünf Jahren. Die meisten Patienten erhielten während des Beobachtungszeitraums in der klinischen Praxis weiterhin höhere Dosen (4-6 mg/kg/Tag). Die mit AGAMREE behandelten Patienten behielten ihre motorischen Funktionen über einen längeren Nachbeobachtungszeitraum bei und zeigten eine dauerhafte Wirksamkeit, gemessen an der Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit, die mit der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden vergleichbar war (p = 0,91). In vorab festgelegten Subgruppenanalysen wurden keine Unterschiede im Vergleich zu täglich verabreichtem Deflazacort oder Prednison beobachtet. Wichtig ist, dass die Daten weiterhin ein differenziertes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden belegen. Bei den mit AGAMREE behandelten Patienten trat eine deutlich geringere Rate an Wirbelkörperfrakturen auf (p = 0,0061), sie hielten ein normales Wachstum aufrecht ohne die bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden beobachtete Wachstumsverzögerung (p °

 ISIN  CH0027148649

AXC0064 2025-11-04/07:36

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