Santhera entwickelt Omigapil in Kongenitaler Muskeldystrophie und initiiert klinisches Prüfprogramm mit öffentlich-privaten Partnern

Liestal, Schweiz, 17. Juli 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute den Beginn eines klinischen Programms mit Omigapil bekannt. Der von Novartis einlizensierte Wirkstoff wird damit für die Behandlung von Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) repositioniert. Das klinische Entwicklungsprogramm startet in CMD-Patienten im Kindes- und Jugendalter in einer Phase-I-Studie, die am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), einer Einrichtung der US National Institutes of Health (NIH), durchgeführt wird. Das Programm wird finanziell mit 1,3 Millionen CHF durch EndoStem im Rahmen des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms sowie durch zwei Patientenorganisationen, der US-amerikanischen Cure CMD und der Schweizerischen Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten, unterstützt. Die Patientenrekrutierung beginnt voraussichtlich gegen Ende 2014.

Nach Santheras erfolgreicher Repositionierung von Idebenone zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) und Duchenne Muskeldystrophie (DMD), stellt die anti-apoptotisch wirkende Substanz Omigapil, die bereits in fortgeschrittener klinischer Entwicklung für andere neurologische Indikationen war, einen idealen Kandidaten zur Behandlung von CMD dar. CMD ist eine Form von Muskelschwund, bei der Muskelzellen durch Apoptose absterben.

In der Phase-I-Studie (CALLISTO) werden das pharmakokinetische Profil und die Verträglichkeit von Omigapil bei Patienten mit CMD im Kindes- und Jugendalter untersucht. Zudem soll in der Studie die Durchführbarkeit von krankheitsrelevanten klinischen Parametern im Hinblick auf die Verwendung in zukünftigen Wirksamkeitsstudien getestet werden. Santhera hat eigens für diese Patientengruppe eine neue Flüssigformulierung von Omigapil entwickelt. CALLISTO wird am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) des NIH in Bethesda, Maryland, durchgeführt und wird 20 stationäre und ambulante Patienten im Alter zwischen 5 und 16 Jahren einschliessen, die entweder am Ullrich- oder MDC1A-Subtyp von CMD leiden, und für die Dauer von 12 Wochen behandelt werden. Ein unabhängiges Drug Safety Monitoring Board wird die Patientensicherheit und den Fortschritt der Studie überwachen.

«Kongenitale Muskeldystrophien sind vererbte, neuromuskuläre Krankheiten, die zu einem fortschreitenden Verlust des Muskelgewebes führen. Häufig sind die erkrankten Kinder von verheerendem Muskelschwund betroffen. Derzeit gibt es keine Behandlung, um den Krankheitsverlauf zu verlangsamen oder aufzuhalten. Das NIH ist erfreut, an einer Studie beteiligt zu sein, die den möglichen therapeutischen Einsatz von Omigapil in jungen CMD-Patienten untersucht», erläuterte Carsten Bönnemann, MD, PhD, Senior Investigator und Leiter der Sektion Neuromuscular Neurogenetic Disorders of Childhood am NINDS, der als leitender Prüfarzt dieser Studie fungieren wird.

«Mit dem Start der CALLISTO-Studie erfüllen wir ein wichtiges Ziel des EndoStem-Projektes, nämlich neue Medikamente zur Behandlung von Muskelkrankheiten in die klinische Entwicklung zu führen. Finanziert von der Europäischen Kommission und gegründet vor fünf Jahren ist EndoStem ein Kooperationsnetzwerk von führenden Stammzellbiologieforschern und privaten Einrichtungen, die sich zusammengeschlossen haben, um neue Erkenntnisse aus der Grundlagenforschung im Bereich Muskeldystrophie in die Klinik zu übertragen. Eine zentrale Strategie zielt darauf ab, direkt im beschädigten Gewebe eine Regeneration zu fördern und weitere Degeneration zu verhindern. Omigapil ist ein perfektes Beispiel für einen solchen Therapieansatz», erklärte Professor David Sassoon, Koordinator des EndoStem-Programms.

«Die CALLISTO-Studie macht Patienten mit Kongenitalen Muskeldystrophien Mut, denn es gibt für sie derzeit keine wirksamen Therapien. Cure CMD, die führende Interessenvertretung von Patienten mit dieser Krankheit, begrüsst CALLISTO als bedeutenden Meilenstein für ihre Stiftung», ergänzte Patrick May, Präsident von Cure CMD.

«Unsere Stiftung fördert die klinische Forschung zur Entwicklung von Behandlungen für seltene Muskelkrankheiten in der Schweiz und international. Wir freuen uns, das Expertenkonsortium bei der Durchführung der CALLISTO-Studie unterstützen zu können», fügte Jacques Rognon, Präsident der Schweizerischen Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten (SSEM) an.

«Gemeinsame internationale Anstrengungen von privaten und öffentlichen Institutionen sind notwendig, um die medizinische Forschung für seltene Krankheiten voranzutreiben. Diese extern geförderte Zusammenarbeit passt perfekt zu Santhera. Wir bringen dabei unsere klinische Entwicklungsexpertise in seltenen Erkrankungen ein. Gleichzeitig halten wir die globalen Vermarktungsrechte für Omigapil zur Behandlung von CMD», kommentierte Thomas Meier, CEO der Santhera.

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Über kongenitale Muskeldystrophien
Kongenitale Muskeldystrophien (CMD) umfassen verschiedene neuromuskuläre Krankheiten, die alle zu progressivem Muskelschwund führen. Schwere Formen verursachen bereits bei Neugeborenen oder jungen Kindern eine lebensbedrohliche und progressive Schlaffheit der Muskulatur, die klinisch als «floppy infant syndrome» bezeichnet wird. Krankheitsbedingte Begleiterscheinungen wie Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und Atemnot führen zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit in jungen Jahren und reduzierter Lebenserwartung. Derzeit ist kein Medikament zur Behandlung zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Therapeutische Massnahmen beschränken sich auf Atmungsunterstützung und orthopädische Chirurgie für Skoliose sowie Nahrungsergänzung um Mangelernährung zu vermeiden.

Über Omigapil
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera hat den ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff exklusiv zur Entwicklung in kongenitalen Muskeldystrophien einlizenziert. Präklinische Studien in krankheitsrelevanten Modellen haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten Zelltod (Apoptose) vermeidet, den Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen verringert. Gleichzeitig verbessern sich motorische Aktivitäten und die Lebenserwartung (Erb et al., 2009. Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics 331:787-795). Santhera prüft Omigapil im Rahmen einer Investigational-New-Drug-Genehmigung, welche das Unternehmen von der US Food and Drug Administration erhalten hat.

Über CALLISTO
CALLISTO (Congenital Muscular Dystrophy Ascending Multiple Dose Cohort Study anaLyzing Pharmacokinetics at three dose Levels In Children and Adolescents with assessment of Safety and Tolerability of Omigapil) ist eine Phase-I-Studie mit CMD-Patienten. Die Studienvorbereitungen sind bereits im Gange, während das NINDS und Santhera derzeit die vertraglichen Vereinbarungen zu der Studie finalisieren. Weitere Details zur Studie sind verfügbar unter www.clinicaltrials.gov (Identifier NCT01805024).

Über das NINDS
Das National Institute of Neurological Disorders and Stroke (www.ninds.nih.gov) ist die führende US-amerikanische Förderinstitution zur Erforschung des Gehirns und des Nervensystems. Das NINDS widmet sich der Aufgabe, die Beeinträchtigung durch neurologische Erkrankungen zu vermindern - eine Bürde, die auf Menschen jeden Alters, jeder Gesellschaftsschicht und überall auf der Welt lastet.

Die National Institutes of Health (NIH), die nationale medizinische Forschungsinstitution der USA, umfasst 27 Institute und Zentren und gehört zum U.S. Department of Health and Human Services (Ministerium für Gesundheitspflege und Soziale Dienste der Vereinigten Staaten). Das NIH ist die wichtigste Behörde zur Durchführung und Förderung der Grundlagen-, klinischen und medizinischen Forschung und untersucht Ursachen, Behandlungen und Heilmethoden für verbreitete und seltene Krankheiten. Weitere Informationen zum NIH und seinen Programmen sind verfügbar unter www.nih.gov.

Über EndoStem
EndoStem (www.endostem.eu) ist ein Forschungskonsortium bestehend aus 15 Forschungs- und Klinikteams, kleinen Biotech- und grossen Pharmafirmen. Zusammen sollen u.a. neue Strategien zur Stimulation von Stammzellen entwickelt werden, um damit eine in situ-Reparatur von geschädigtem Gewebe zu bewirken. Aufgrund der Kombination von bestehenden therapeutischen Ansätzen mit wissenschaftlichen Fortschritten im Bereich der Geweberegeneration wird dieser Ansatz wird als einer der vielversprechendsten Strategien für den Einsatz von Stammzellen zur regenerativen Medizin angesehen. Das EndoStem-Konsortium wird von Professor David Sassoon koordiniert und vom 7. Forschungsrahmenprogramm der Europäischen Kommission finanziert. Gemeinsam sollen 1) klinische Studien mit innovativen biopharmazeutischen Medikamenten bei muskulären Dystrophien durchgeführt werden; 2) neue biopharmazeutische Medikamente mit sehr spezifischen und genau definierten Wirkmechanismen entwickelt werden; 3) basierend auf einer Rückkoppelungsschleife klinische Erkenntnisse, wie Patienten auf neue Medikamente ansprechen, schnell in die Entwicklung der nächsten Therapiegeneration einfliessen; und 4) das Verständnis verbessert werden, warum eine effektive Wiederherstellung des Gewebes verhindert wird und wie solche Hindernisse überwunden werden können.

Über Cure CMD
Cure CMD (www.curecmd.org) fördert Forschung und Therapieansätze mit dem Ziel, in der Zukunft eine Heilung von Kongenitalen Muskeldystrophien zu ermöglichen. Cure CMD plant, ihre Mission durch die globale Zusammenarbeit mit engagierten Verfechtern aus Eltern-, Regierungs- und Forschungskreisen zu verwirklichen. Fokussiert auf diese Aufgabe finanziert Cure CMD vielversprechende Forschungsvorhaben und klinische Studien. Ausschlaggebend für den Erfolg sind klinische Anwendungen, welche das Leben der von CMD betroffenen Menschen verbessern.

Über SSEM
Die Schweizerische Stiftung für die Erforschung der Muskelkrankheiten (www.fsrmm.ch) ist in der Schweiz seit 1985 aktiv. Hauptziel der Stiftung ist die Entwicklung neuer Therapien für Patienten mit genetischen, neuromuskulären Erkrankungen. Dies erfolgt durch die Unterstützung ausgezeichneter Forschungsprojekte und durch Förderung von Kommunikation und Kontakten auf nationaler und internationaler Ebene.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt keine zugelassenen Therapien. Das am weitesten fortsgeschrittene Produkt ist Catena^®/Raxone^®, welches Santhera zur Behandlung von Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON), Duchenne Muskeldystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (ppMS) entwickelt. In Frankreich hat Santhera bereits die vorläufige Zulassung (cATU) für Raxone^® zur Behandlung von LHON erhalten. Im Mai dieses Jahres reichte das Unternehmen ein Zulassungsgesuch bei der Europäischen Arzneimittelbehörde für diese Indikation ein. Kürzlich berichtete  Santhera, dass ihre Phase III (DELOS) Studie den primären Endpunkt, die Verzögerung des fortschreitenden Verlustes der Atmungsfunktion bei Patienten mit DMD, welche nicht gleichzeitig Kortikosteroide einnehmen, erreicht hat. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion.